Se conocen como "Enfermedades Raras" a aquellas que afectan a menos de una persona de cada 2.000. En la Unión Europea las sufren un siete por ciento de la población. Pertenecen a las llamadas "Enfermedades Huérfanas" al no contar con proyectos concretos de investigación y tratamiento. En la actualidad no tienen cura pero en Europa han aparecido nuevas investigaciones que traerán las primeras pruebas clínicas con humanos.