El hallazgo, afirman los científicos, podría ser un tratamiento potencial para los niños que sufren una rara enfermedad genética llamada síndrome de Hutchinson-GIlford, o progeria, que provoca que los pacientes envejezcan ocho veces más rápido de lo normal. Pero también podría tener un impacto beneficioso para retrasar el proceso normal de envejecimiento de los humanos, dice el estudio publicado en la revista Science Translational Medicine.

La investigación fue llevada a cabo por científicos del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, la Universidad de Maryland, el Hospital General de Massachusetts y la Escuela Médica de Harvard, en Estados Unidos. La progeria es una enfermedad extremadamente rara y letal que afecta a aproximadamente uno de cada 8 millones de nacimientos vivos.Los pacientes rara vez sobreviven los 13 años.

Proteína tóxica

La enfermedad es causada por una mutación nueva, no heredada, la cual provoca la producción de una proteína llamada progerina que no puede ser procesada normalmente y se acumula en el núcleo de las células.

Esta acumulación de progerina en las células que se están dividiendo afecta de forma inversa al núcleo, causando estragos en la función celular.Desde hace tiempo los científicos estudian con interés esta enfermedad porque creen que en ésta podrían encontrarse claves importantes sobre el proceso normal de envejecimiento humano.

'Cuando las células de los niños con la enfermedad fueron expuestas al fármaco en el laboratorio, éstas lograron eliminar la acumulación anormal de progerina y sobrevivir más tiempo 'Dr. Francis Collins.Los niños con progeria a menudo presentan los mismos síntomas que se ven en los ancianos, como rigidez en las articulaciones, dislocación de cadera y enfermedades cardiovasculares.

Los científicos saben que la proteína progerina también se produce en las células normales y esta producción aumenta en grandes niveles, a medida que se aproxima la senectud.La nueva investigación involucró tomar células de niños con progeria que fueron tratadas en el laboratorio con un fármaco llamado sirolimus (también conocido como rapamycin).

El fármaco, producido a base de una sustancia descubierta en la Isla de Pascua, es un poderoso inmunosupresor y se utiliza para evitar el riesgo de rechazo de órganos en pacientes que recibieron trasplantes.Estudios anteriores con ratones también habían demostrado que el rapamycin logra prolongar la vida de los animales.

Ahora los investigadores compararon el efecto que produjo el fármaco en células tratadas y células no tratadas.Descubrieron que el fármaco ayudó a las células a deshacerse de la acumulación de progerina y a revertir los defectos del núcleo celular que provocan la reducción de la longevidad. Implicación en la longevidad.

'Cuando las células de los niños con la enfermedad fueron expuestas al fármaco en el laboratorio, éstas lograron eliminar la acumulación anormal de progerina y sobrevivir más tiempo', afirma el doctor Francis Collins, principal autor del estudio. 'Y no sólo eso, el núcleo de las células con progeria pasó de ser bastante feo y anormal a sumamente hermoso, como un ovoide muy sonriente', agrega el científico.

Los investigadores están planeando llevar a cabo ensayos clínicos para probar los efectos del rapamycin en niños con progeria.El hallazgo, dice el doctor Francis Collins, autor principal del estudio y director del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, también podría tener implicaciones en el entendimiento del proceso de envejecimiento normal humano.

'Varios estudios recientes informan que la proteína progerina se produce en bajas cantidades en individuos normales pero se acumula con la edad', dice el científico.'El rapamycin ha demostrado que puede prolongar las perspectivas de vida en ratones sanos. Por lo tanto, es posible que el mismo mecanismo que acelera la eliminación de la progerina tóxica contribuya a un efecto beneficioso del rapamycin en la longevidad', agrega.

El estudio, publicado en la revista Nature en 2009, mostró que los ratones tratados con rapamycin lograron vivir 38% más que los animales que no recibieron el fármaco.

Fuente: http://www.bbc.co.uk/